Hematoonkologia w Polsce ma w ostatnich latach dobry czas. Nowe terapie są wprowadzane sukcesywnie. Mimo to jest grupa pacjentów, która czeka na skuteczne leczenie od 1000 dni.
Chłoniak to najczęstszy nowotwór krwi. Wśród wielu typów jest jeden o złym rokowaniu – chłoniak z komórek płaszcza (MCL ang. Mantle Cell Lymphoma). Jest rzadki i stanowi prawdziwe wyzwanie dla hematologów. Co roku w Polsce około 300 osób słyszy taką diagnozę.
To nowotwór wywodzący się z limfocytów typu B, znajdujących się w strefie płaszcza węzłów chłonnych – mówi prof. Sebastian Giebel, hematolog, kierownik Kliniki Transplantacji Szpiku i Onkohematologii Narodowego Instytutu Onkologii im. Marii Skłodowskiej-Curie, Oddziału w Gliwicach.
Na tę postać nowotworu częściej zapadają mężczyźni, zwłaszcza w wieku 60-65 lat. Mediana przeżycia całkowitego wynosi ok. 5-6 lat. Stosunkowo niewiele patrząc na inne typy chłoniaków.
U niektórych chorych chłoniak z komórek płaszcza przebiega przewlekle. Mówimy wtedy o postaci indolentnej albo powolnej. Czas do ujawnienia się objawów może wynosić wtedy nawet do kilku lat. U innej części pacjentów przebieg jest agresywny, w związku z tym postępowanie musi być wtedy bardziej intensywne – wyjaśnia prof. Sebastian Giebel.
Objawy – rokowanie – nawroty
MCL w początkowej fazie może rozwijać się w sposób mało gwałtowny, a objawy potrafią być skąpe. W morfologii widać stan zapalny – trudno rozróżnić czy to infekcja czy choroba nowotworowa. Zaniepokoić powinny takie objawy jak poty nocne, utrata wagi i wysoka gorączka, a także świąd skóry. Stwierdza się powiększone węzły chłonne i śledzionę. Do charakterystycznych objawów dochodzi również zajęcie przewodu pokarmowego, w tym jego początkowego fragmentu, czyli gardła i tzw. pierścienia Waldeyera, w skład, którego wchodzą m.in. migdałki podniebienne. Ponad 90 proc. pacjentów diagnozę otrzymuje, kiedy choroba jest już w zaawansowanym stadium i gdy chłoniak zajmuje szpik kostny.
Diagnostyka polega na badaniu histopatologicznym węzła chłonnego pobranego wycinku. Jeżeli doszło do zajęcia szpiku, diagnozę można również postawić na podstawie badań cytometrycznych komórek szpiku. Chłoniak z komórek płaszcza należy do grupy chłoniaków o niepewnym rokowaniu. Pacjenci żyją ok. 3-4 lata od momentu diagnozy, ale zdarza się, że umierają po 6 miesiącach. Odpowiedzi na leczenie są często krótkotrwałe, szybko pojawiają się również nawroty.
Jak leczyć chłoniaka z komórek płaszcza
Leczeniem po diagnozie w pierwszej kolejności jest immunochemioterapia.
Stosujemy przeciwciała monoklonalne anty-CD20 w skojarzeniu z chemioterapią. Bardzo ważnym składnikiem tej chemioterapii są duże dawki arabinozydu cytozyny dotyczy to zwłaszcza pacjentów młodszych. U starszych terapia musi być odpowiednio łagodniejsza. Z kolei u chorych młodszych po uzyskaniu odpowiedzi, stosujemy terapię wysokodawkową wspomaganą przeszczepieniem autologicznych komórek krwiotwórczych. Po transplantacji kontynuacją jest podtrzymywanie w postaci wlewów rutyksymabu – prof. S.Giebel
Leczenie pierwszej linii chłoniaka z komórek płaszcza zazwyczaj pozwala uzyskać dobre rezultaty. U większości pacjentów pozwala doprowadzić do odpowiedzi częściowej, bądź całkowitej remisji. Niestety u znacznej części pacjentów, wcześniej czy później dochodzi do nawrotu i konieczne jest włączenie kolejnej linii leczenia.
Rekomendacje międzynarodowe wskazują na to, że optymalne leczenie drugiej linii powinno być terapią celowaną z zastosowaniem inhibitorów kinazy Brutona.
Niestety w Polsce nie są one refundowane w tym wskazaniu, a co za tym idzie, nie ma możliwości stosowania tego leczenia. W praktyce stosujemy immunochemioterapię, czyli to co w pierwszej linii, tylko wykorzystując inny zestaw leków – podkreśla prof. Giebiel
Jedyną drogą, by otrzymać leczenie zgodne z rekomendacjami międzynarodowymi jest udział w badaniach klinicznych albo RDTL. Nie wszyscy pacjenci decydują się na tę drogę. Na horyzoncie pojawiła się już kolejna obiecująca metoda lecznicza – terapia CAR-T, czyli leczenie zmodyfikowanymi genetycznie własnymi limfocytami. Ta innowacyjna terapia jest już zarejestrowana, niestety również niedostępna jeszcze dla polskich pacjentów.
Rekord refundacyjny in minus
Ostatnie kilka lat to dobra zmiana dla pacjentów hematoonkologicznych. Tempo i liczba refundowanych cząsteczek robią wrażenie. Praktycznie w każdym kolejnym rozporządzeniu Ministerstwa Zdrowia pojawiają się nowe terapie dla chorych na nowotwory krwi. Niestety, nadal na mapie potrzeb pozostają białe plamy. Polska jest jedynym krajem Unii Europejskiej, w którym pacjenci z MCL są pozbawieni dostępu do inhibitorów kinazy Brutona. Proces refundacyjny trwa już ponad 1000 dni i jest jednym z najdłuższych w historii.
Dane z badań klinicznych wskazują, że inhibitory kinazy Brutona pozwalają na uzyskanie znacznie większego odsetka odpowiedzi i wydłużenia czasu przeżycia wolnego od progresji. Efekty są znaczące – podkreśla prof. Giebel
Z okazji #WorldCancerDay trzymamy kciuki za decyzje Ministerstwa i liczymy na to, że przy okazji kolejnego Światowego Dnia Walki z Rakiem, napiszemy o zadowolonych, leczonych zgodnie z wytycznymi pacjentach.
