Naukowcy z Instytutu „Pomnik-Centrum Zdrowia Dziecka” chcą sprawdzić, czy zastosowana przez nich terapia przyczyni się do wydłużenia czasu przeżycia dzieci z rozlanym glejakiem pnia mózgu (DIPG). Dzięki temu badaniu najmłodsi pacjenci będą mieli dostęp do nowoczesnej terapii w skali światowej.
Wśród chorób nowotworowych wieku dziecięcego, DIPG jest jednym z najgorzej rokujących guzów o niezaspokojonych potrzebach medycznych. Dotychczas stosowane leczenie jest niesatysfakcjonujące. Dzieci z rozpoznaną chorobą żyją średnio ok. 9-12 miesięcy. Naukowcy zakładają, że zastosowanie syrolimusu w monoterapii lub w połączeniu z trametynibem u wybranych pacjentów z DIPG będzie bezpieczne i wpłynie na poprawę przeżycia w porównaniu do grupy historycznej dzieci leczonych radioterapią. Do tej pory podobne badania były dostępne tylko w Europie i USA. Udział w nich polskich pacjentów odbywał się często z inicjatywy rodziców i wiązał z ponoszonymi przez nich wysokimi kosztami. W wyniku zagranicznych konsultacji proponowane są terapie eksperymentalne bez propozycji udziału pacjenta w kontrolowanym badaniu klinicznym. Rodzi to ogromne nadzieje na wyleczenie. Jednocześnie konieczność sfinansowania bardzo drogich eksperymentalnych terapii za granicą zmusza rodziców do prowadzenia publicznych zbiórek i powoduje frustracje. Jak do tej pory nie dokonał się przełom w leczeniu tego nowotworu. Celem badania finansowanego przez Agencję Badań Medycznych jest umożliwienie dzieciom z DIPG przeprowadzenie zarówno całej diagnostyki, jak i ukierunkowanego leczenia w Polsce.
U dzieci w wieku od 3 do 18 lat, u których na podstawie badania rezonansem magnetycznym rozpoznany zostanie DIPG przeprowadzona będzie biopsja neurochirurgiczna guza. Pobrany materiał poddany będzie ocenie histopatologicznej i profilowaniu molekularnemu. Następnie pacjenci zgodnie ze standardowym postępowaniem terapeutycznym będą poddani radioterapii. W trakcie napromieniania wszyscy będą otrzymywać syrolimus. Rodzaj leczenia uzupełniającego po zakończonej radioterapii będzie uzależniony od wyników badań molekularnych. Do końca stycznia 2023 r. do badania włączono 14 pacjentów. Trwa rekrutacja pacjentów z DIPG. Ośrodki onkologii dziecięcej w Polsce mają wiedzę, że prowadzone jest badanie w IPCZD i GCZD i kierują pacjentów do tych dwóch ośrodków – tłumaczy dr hab. n. med. Bożenna Dembowska-Bagińska – główny badacz w projekcie.
Unikalna baza na skalę światową
Celem proponowanej terapii jest uzyskanie przedłużenia życia, poprawa jego jakości jak również umożliwienie dzieciom z rozlanym glejakiem pnia mózgu przeprowadzenie kompleksowej diagnostyki i leczenia w Polsce. Ponadto badanie może przyczynić się do opracowania optymalnego leczenia dla tych pacjentów, poprzez identyfikację istotnych dla terapii markerów molekularnych, dostosowanie rodzaju produktu leczniczego do wskazanych markerów oraz ocenę ich bezpieczeństwa i skuteczności.
Analiza bioinformatyczna oraz statystyczna w zakresie identyfikacji korelacji kliniczno-molekularnych wsparta zostanie narzędziem analityczno-bazodanowym, dedykowanym nowotworom dziecięcym, co przyczyni się do powstania unikatowego narzędzia wspomagającego opracowanie optymalnego leczenia dla pacjentów onkologicznych.
Utworzenie repozytorium danych genetycznych uzyskanych z materiału pobranego od przewidywanych 80-100 pacjentów z DIPG będzie unikalną w skali światowej bazą danych molekularnych i może być wykorzystane w innych badaniach nowotworów wieku rozwojowego. Po zakończeniu badania planujemy opracować algorytm diagnostyczno-terapeutyczny dla pacjentów z DIPG – dodaje dr hab. n. med. Bożenna Dembowska-Bagińska – główny badacz w projekcie.
Rekrutacja pacjentów trwa. Więcej informacji można uzyskać: https://nauka.czd.pl/badanie-dipgen/, tel: 22 815 17 74, mail: onkologia@ipczd.pl
