Ministerstwo Zdrowia podjęło decyzję refundacyjną, która od 1 maja br. w ramach programu lekowego: B.114 „Leczenie chorych na ostrą białaczkę szpikową” daje możliwość skorzystania z leczenia podtrzymującego w 1. linii leczenia AML
Od 1 maja br. refundowana jest azacytydyna doustna w ramach programu lekowego: B.114 „Leczenie chorych na ostrą białaczkę szpikową”. To jedyny zarejestrowany do tej pory lek w 1. linii leczenia podtrzymującego w ostrej białaczce szpikowej (AML), który wykazał znaczące korzyści dla chorych w zakresie przeżycia całkowitego oraz czasu wolnego od nawrotu choroby.
W opinii ekspertów, to bardzo dobra informacja dla pacjentów, którzy mają teraz dostęp do optymalnego i pełnego leczenia. Azacytydyna doustna to lek firmy Bristol Myers Squibb, wskazany u chorych na ostrą białaczkę szpikową (AML) w leczeniu podtrzymującym, którzy przeszli terapię indukującą lub indukującą i konsolidującą, są w całkowitej remisji (CR) lub całkowitej remisji z niepełną regeneracją morfologii krwi (CRi) i nie kwalifikują się do przeszczepienia macierzystych komórek krwiotwórczych lub nie wyrażają na to zgody.
Dostęp do azacytydyny doustnej to ogromna szansa dla chorych na ostrą białaczkę szpikową, którzy pilnie potrzebują terapii podtrzymującej w walce z tym agresywnym nowotworem krwi. Jest to zwieńczenie naszych starań, aby polscy pacjenci mieli dostęp do zindywidualizowanego leczenia. Innowacyjne leczenie chorych na AML było priorytetem organizacji pacjentów hematoonkologicznych w 2022 roku. Obecnie polski program leczenia ostrej białaczki szpikowej jest oceniany jako najlepszy w Europie. Dziękujemy tym wszystkim, którzy pracowali nad powstaniem programu lekowego – w szczególności Panu Ministrowi Maciejowi Miłkowskiemu, Pani Konsultant Krajowej w Dziedzinie Hematologii prof. Ewie Lech – Marańdzie oraz wszystkim zaangażowanym ekspertom” – podkreśliła Aleksandra Rudnicka, rzeczniczka Stowarzyszenia na rzecz walki z chorobami nowotworowymi „Sanitas”.
W imieniu pacjentów chorych na ostrą białaczkę szpikową i ich bliskich dziękuję Ministerstwu Zdrowia za podjęcie decyzji o refundacji. Ostra białaczka szpikowa jest najtrudniejszym do leczenia nowotworem krwi, o najgorszym rokowaniu. Dostępność i możliwość zastosowania różnych leków w tak szybko postępującej chorobie ma kluczowe znaczenie. Cieszę się, że chorzy na AML będą mieć w końcu dostęp do optymalnego i pełnego leczenia” – powiedziała Katarzyna Lisowska ze Stowarzyszenia „Hematoonkologiczni”.
Zgodnie z badaniem QUAZAR-AML-001 (międzynarodowe randomizowane badanie fazy 3, prowadzone metodą podwójnie ślepej próby – wyniki opublikowano w „New England Journal of Medicine” w grudniu 2020 r.) wykazano, że leczenie podtrzymujące azacytydyną doustną wydłuża przeżycie całkowite u wszystkich chorych należących do grupy FIT, niezależnie od stanu ogólnego pacjenta, wcześniejszego leczenia, lub co ważne, statusu MRD (mierzalnej choroby resztkowej), która stanowi niekorzystny czynnik prognostyczny.
Zastosowanie azacytydyny doustnej w leczeniu podtrzymującym wydłuża istotnie całkowite przeżycie w porównaniu do grupy chorych, którzy takiego leczenia nie otrzymywali. O skuteczności tej terapii świadczą wyniki badań randomizowanych, które potwierdzają wydłużenie całkowitego przeżycia w okresie 5-letnich obserwacji. Z satysfakcją przyjmuję, że Ministerstwo Zdrowia wsłuchało się w głos środowiska eksperckiego, które apelowało o dostęp do tego przełomowego leku dla polskich pacjentów – powiedziała prof. dr hab. n. med. Agnieszka Wierzbowska z Katedry i Kliniki Hematologii Uniwersytetu Medycznego w Łodzi.
Korzyści z leczenia odnoszą również pacjenci w różnych podgrupach z ryzykiem genetycznym ocenianym na podstawie różnych mutacji molekularnych, w tym w podgrupie NPM1 (nukleofozminy), która jest grupą korzystnego ryzyka jak i w podgrupie z mutacją FLT3 (niekorzystnego ryzyka). Azacytydyna doustna spełnia cechy idealnej terapii do leczenia podtrzymującego – jest dobrze tolerowana, co umożliwia długotrwałe stosowanie u chorych w całkowitej remisji (CR). Lek jest również skuteczny w obniżaniu ryzyka nawrotu choroby.
Czym jest ostra białaczka szpikowa?
Ostra białaczka szpikowa (AML, acute myeloid leukemia) jest nowotworem hematologicznym, w którym dochodzi do proliferacji i kumulacji w szpiku kostnym niedojrzałych komórek blastycznych. Naciekanie szpiku przez komórki białaczkowe prowadzi do niewydolności prawidłowej hematopoezy, a w konsekwencji do niedokrwistości, małopłytkowości i neutropenii. Ostra białaczka szpikowa jest jednym z najbardziej agresywnych i najtrudniejszych w leczeniu nowotworów hematologicznych – tym samym rokowania pacjentów są słabe. Zgodnie z polskimi danymi mediana przeżycia całkowitego chorych zarejestrowanych w systemie NFZ w latach 2009 – 2015 z rozpoznaniem AML wynosiła 6 miesięcy, 3- i 5-letnie OS osiągnęło, odpowiednio, tylko 26,5% i 23,4% chorych.
