Rada Przejrzystości przy prezesie AOTMiT wydała opinię nt. technologii lekowych ocenianych pod kątem uwzględnienia na ministerialnej liście technologii o wysokim poziomie innowacyjności (TLI). Najbardziej innowacyjne według Rady Przejrzystości są terapie onkologiczne
Jakie są najbardziej innowacyjne technologie lekowe?
W opublikowanej po ostatnim posiedzeniu opinii Rady Przejrzystości w sprawie technologii lekowych ocenianych pod kątem uwzględnienia na liście technologii lekowych o wysokim poziomie oceniła 8 technologii z aktualnego wykazu AOTMiT pod kątem włączenia ich na ministerialną listę technologii lekowych o wysokim poziomie innowacyjności.
W swojej opinii Rada wskazała, że kolejność opisywanych technologii odzwierciedla poziom innowacyjności w ocenie Rady. I tak na samym szczycie zestawienia Rada wskazała:
- Kimmtrak (tebentafusp) we wskazaniu: w monoterapii w leczeniu dorosłych pacjentów, u których występuje ludzki antygen leukocytarny (HLA)-A*02:01, z nieresekcyjnym lub przerzutowym czerniakiem błony naczyniowej;
Kolejnym wskazaniem na liście według Rady Przejrzystości jest:
- Padcev (enfortumab vedotin) we wskazaniu: monoterapia raka urotelialnego miejscowo zaawansowanego lub z przerzutami u dorosłych pacjentów, którzy otrzymali wcześniej chemioterapię opartą na pochodnych platyny i inhibitor receptora programowanej śmierci komórki 1 lub inhibitor ligandu programowanej śmierci komórki 1;
Tym samym dwie onkologiczne terapie, będące w wykazie wysokoinnowacyjnych terapii przygotowanych przez AOTMiT, zajęły dwie najwyższe pozycje.
Najwyższy poziom innowacyjności – kryteria oceny
W uzasadnieniu swoich wyborów Rada Przejrzystości poinformowała, że dokonując przeglądu technologii spośród zakwalifikowanych przez AOTMiT do wykazu technologii lekowych o wysokim poziomie innowacyjności kierowała się następującymi kryteriami, składającymi się na ocenę innowacyjności technologii:
- istotność schorzenia (lub wskazania szczegółowego), na które składają się: ciężkość skutków i występowanie w Polsce,
- zaspokojenie potrzeby zdrowotnej – dostępność w Polsce i skuteczność dostępnych technologii lekowych w tym schorzeniu,
- siła wnioskowanej interwencji, uwzględniając jej skuteczność i bezpieczeństwo (działania niepożądane) w rozpatrywanym wskazaniu,
- istotność najważniejszego punktu końcowego,
- jakość dostępnych dowodów naukowych.
Co ważne, zaznaczono w opinii że Rada nie brała pod uwagę aspektów ekonomicznych związanych z ewentualnym objęciem refundacją powyższych technologii.
Jak powstaje lista technologii TLI?
AOTMiT raz w roku przygotowuje dla ministra zdrowia wykaz technologii lekowych o wysokim poziomie innowacyjności z uwzględnieniem oczekiwanych efektów zdrowotnych. Na podstawie tego wykazu, po zasięgnięciu opinii Rady Przejrzystości, konsultantów krajowych oraz Rzecznika Praw Pacjenta, minister zdrowia publikuje ostateczną listę technologii o wysokim poziomie innowacyjności.
Pozostałe pozycje w opinii Rady Przejrzystości przedstawiają się następująco:
Zokinvy (lonafarnib) we wskazaniu: leczenie pacjentów w wieku 12 miesięcy i starszych z genetycznie potwierdzonym rozpoznaniem zespołu progerii Hutchinsona-Gilforda lub progeroidowej laminopatii z wadliwą obróbką prelamin (ang. processing deficient progeroid laminopathy), które są związane z heterozygotyczną mutacją genu LMNA z gromadzeniem białka podobnego do progeryny lub z homozygotyczną albo złożoną heterozygotyczną mutacją genu ZMPSTE24;
Artesunate Amivas (artezunat) we wskazaniu: do stosowania w leczeniu początkowym ciężkiej malarii u osób dorosłych i dzieci;
Xenpozyme (olipudaza alfa) we wskazaniu: u dzieci i młodzieży oraz dorosłych jako enzymatyczna terapia zastępcza w leczeniu objawów niedoboru kwaśnej sfingomielinazy (ang. Acid Sphingomyelinase Deficiency, ASMD) typu A/B lub B, niezwiązanych z ośrodkowym układem nerwowym (OUN);
Nulibry (fosdenopteryna) we wskazaniu: leczenie pacjentów z niedoborem kofaktora molibdenowego typu A;
Vyvgart (efgartigimod alfa) we wskazaniu: leczenie uzupełniające do standardowej terapii dorosłych pacjentów z uogólnioną miastenią rzekomoporaźną (gMG), u których stwierdzono obecność przeciwciał przeciwko receptorowi acetylocholiny (AChR);
Oxbryta (wokselotor) we wskazaniu: w leczeniu niedokrwistości hemolitycznej spowodowanej niedokrwistością sierpowatokrwinkową (ang. sickle cell disease, SCD) u dorosłych i dzieci w wieku 12 lat i starszych w monoterapii lub w skojarzeniu z hydroksymocznikiem.
Źródło: AOTMiT
